El Gobierno señala que las “dudas” sobre el Masitinib impiden su uso compasivo con enfermos de ELA

El Gobierno de la Nación ha señalado, a preguntas del diputado nacional del PSOE por Córdoba, Antonio Hurtado, que “en la actualidad se han suspendido en toda Europa los estudios que se realizaban con Masitinib, por las dudas que suscitaba el promotor en su sistema de garantía de la seguridad”, por lo que, “parece prudente esperar a la resolución de los problemas antes de plantear” el uso compasivo de este medicamento para los enfermos de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Así se recoge en la respuesta escrita, a la que ha accedido a Europa Press Y que ha dado el Ejecutivo que preside el popular Mariano Rajoy a las preguntas de Hurtado, quien quiso saber “¿cuántos enfermos de ELA hay en España?, ¿cuál es la distribución por comunidades y provincias?, ¿cuál ha sido el balance comparativo de enfermos en los últimos cinco años?, ¿cuántas defunciones por ELA se han producido en los últimos cinco años?, ¿qué investigación contra el ELA se está apoyando desde el Gobierno?, ¿cuál es la colaboración a estas investigaciones?, ¿qué resultado están dando?” y si “¿se va a apoyar el uso compasivo del Masitinib?”.

Ante esta última cuestión, el Gobierno ha respondido que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha informado de la mencionada suspensión en Europa de todos los estudios con Masitinib, añadiendo el Ejecutivo que “el uso compasivo de medicamentos en investigación no debería competir con los ensayos clínicos que proporcionan conocimiento de mejor calidad, si no complementarlos en aquellos pacientes que no pueden entrar en el ensayo clínico”.

En todo caso, según ha precisado el Gobierno, “la Aemps autoriza todos los usos compasivos en los que se cumple con la legislación en vigor”, pero, “inicialmente, la compañía que promueve los ensayos clínicos con Masitinib no proporcionaba medicación fuera de los ensayos clínicos”, y “ahora, tras la suspensión de los mismos en Europa, parece prudente esperar a la resolución de los problemas antes de plantear de nuevo esta posibilidad”.

Enfermos y fallecidos

En cuanto al resto de preguntas planteadas por el diputado socialista, el Ejecutivo central ha indicado que “la incidencia universal de la ELA permanece constante entre uno y dos casos nuevos por cada 100.000 habitantes y año” y, “dado el bajo número de pacientes afectados se considerada una enfermedad rara”, pudiendo calcularse la prevalencia de la misma a nivel nacional mediante la base de datos clínicos de Atención Primaria, lo cual, referido al periodo comprendido entre 2011 y 2015 “supone alrededor de 3.000 personas afectadas”.

Respecto a la distribución y el balance comparativo de enfermos de ELA en España, el Gobierno ha aclarado que estos datos se encuentran “en los registros de enfermedades raras de cada comunidad autónoma”, aunque sí que ha podido precisar que el número de defunciones anuales por ELA en España supera las 900, en el periodo comprendido entre 2010 y 2015, con 918 fallecidos en 2010, 965 en 2011, 1.008 en 2012, 973 en 2013, 985 en 2014 y 949 en 2015, sumando un total de 5.798 muertes por ELA en España esos seis años.

Investigación

En cuanto a investigación sobre la ELA, el Ejecutivo ha informado que el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) “fomenta y apoya la financiación pública de la investigación de la ELA a través de la Acción Estratégica en Salud (AES), acción programática que financia la investigación biomédica en España, dentro del marco del Plan Estatal de Investigación, y que tiene incluidas entre sus líneas de investigación prioritarias las enfermedades neurológicas”.

Así, durante el periodo 2012-2015 “el ISCIII, mediante la AES, ha financiado en España nueve proyectos de investigación sobre esta enfermedad por importe de 890.559 euros. Además, del ISCIII depende el Instituto de Enfermedades Raras (IIER), cuyas funciones se enmarcan en el diagnóstico, la investigación y el registro de enfermedades raras”.

Junto a ello, el Gobierno, en su respuesta al diputado cordobés ha aludido al Centro de Investigación Biomédica en Red (Ciber)“, un consorcio dependiente del ISCIII y que ”cuenta con un Área Temática de Enfermedades Raras (Ciberer), siendo el centro de referencia en España en investigación sobre enfermedades raras“.

Su principal objetivo, según ha detallado el Ejecutivo, “es coordinar y favorecer la investigación básica, clínica y epidemiológica, así como potenciar que la investigación que se desarrolla en los laboratorios llegue al paciente y dé respuestas científicas a las preguntas nacidas de la interacción entre médicos y enfermos”.

Cuatro grupos

En la actualidad, según ha señalado el Gobierno, “hay cuatro grupos de investigación del Ciberer con actividad científica en ELA, centrados en la investigación de la propia ELA y en concreto el estudio genético clínico en ELA familiar”.

Igualmente, se lleva a cabo un estudio de las enfermedades que afectan al sistema de fosforilación oxidativa (Oxphos) mitocondrial, más conocidas como enfermedades mitocondriales, y algunas enfermedades neuromusculares, como la ELA y las miopatías metabólicas (glucogenosis musculares y miopatías lipídicas), especialmente aquellas que cursan con intolerancia al ejercicio, como la enfermedad de McArdle (GSDV). También se desarrolla una investigación sobre uso de líneas linfoblásticas de pacientes de ELA e investigación en mecanismos fisiopatogénicos de ENM.